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48%的罕見病患者組織代表患者向監管機構反映利益訴求。參與HTA及報銷審查最為普遍（26%），14%致力於促進公平的醫療保健獲取，11%則影響醫療保健政策及立法。
48% 的 罕見疾病 受訪者「定期」或「有時」向藥物監管機構代表患者利益
代表每種罕見疾病亞型的患者群組
478 個患者群組，涵蓋 27 個亞型
互動
根據巴西聯邦法律第14,154/2021號，將AME（Atrofia Muscular Espinhal——脊髓性肌肉萎縮症）納入擴展新生兒篩查計劃（新生兒足跟血篩查計劃），以及庫里提巴市和巴拉那州層面的相關立法——以及現時在巴拉那州的全面實施。
Inclusão da AME na expansão do teste do pezinho, Lei 14154/21, além da legislação em Curitiba e no Paraná. E agora a efetivação no Paraná.
全國罕見病患者組織，巴西
互動
TSA [結節性硬化症協會] 與 NICE [國家健康與護理卓越研究院]、SMC [蘇格蘭藥物聯合會] 及 AWMSG [全威爾士藥物策略小組] 合作，確保患者的聲音在監管機構的任何決策中均處於核心位置。
The TSA works with NICE, SMC, and AWMSG to ensure patient voice is at the heart of any decision-making by regulatory bodies.
英國全國罕見病患者組織
行動與倡議
信件由兒科腎臟科醫生聯合撰寫並提交至AIFA [Agenzia Italiana del Farmaco – 意大利藥品管理局]，尋求對研究性藥物[用於罕見腎臟疾病]的恩慈用藥授權。
Lettere scritte ad AIFA insieme e su richiesta di nefrologi pediatrici per chiedere uso compassionevole di farmaci sperimentali.
全國罕見病患者組織，意大利
行動與倡議
……該組織的旗艦活動——一年一度的印美罕見病橋接峰會匯聚了罕見病各界持份者，包括科學家、患者倡導者、政府官員、生物製藥高管及政策專家，他們懷抱共同目標：為全球4億名罕見病患者改變未來的醫療護理面貌。
國際罕見病患者組織，美國
以下百分比顯示了227個患者群體如何與監管機構互動並倡導患者利益。由於受訪者可能在多個領域中有所代表，百分比總和可能不等於100%。
互動
139 提及
59 提及
45 提及
21 提及
8 提及
6 提及
39 提及
26 提及
13 提及
19 提及
7 提及
7 提及
3 提及
2 提及
19 提及
15 提及
4 提及
7 提及
7 提及
3 提及
2 提及
1 提及
行動與倡議
49 提及
31 提及
13 提及
5 提及
46 提及
25 提及
12 提及
6 提及
3 提及
23 提及
9 提及
8 提及
2 提及
2 提及
1 提及
1 提及
12 提及
6 提及
6 提及
8 提及
5 提及
3 提及
2 提及
2 提及
獲取報告
我們的研究涵蓋2,262個患者群體，代表100個國家及45個治療領域。樣本報告展示了單一國家或治療領域的深度分析。如需獲取其他報告，請與我們聯繫。
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