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48%的罕见病患者组织代表患者向监管机构表达利益诉求。参与HTA和报销审查最为普遍（26%），14%致力于促进公平获得医疗保健，11%影响医疗保健政策和立法。
48% 的罕见病受访者"经常"或"有时"向药品监管机构代表患者利益
代表每种罕见病亚型的患者群体
478 个患者群体，涵盖 27 个亚型
互动
将AME（Atrofia Muscular Espinhal——脊髓性肌萎缩症）纳入扩展新生儿筛查计划（新生儿足跟血筛查计划），依据巴西联邦法律第14,154/2021号，以及库里蒂巴市级和巴拉那州相关立法的配套支持——如今已在巴拉那州全面实施。
Inclusão da AME na expansão do teste do pezinho, Lei 14154/21, além da legislação em Curitiba e no Paraná. E agora a efetivação no Paraná.
全国罕见病患者群体，巴西
互动
TSA [结节性硬化症协会] 与 NICE [国家健康与护理卓越研究所]、SMC [苏格兰药品联合会] 和 AWMSG [全威尔士药品战略小组] 合作，确保患者的声音处于监管机构任何决策的核心位置。
The TSA works with NICE, SMC, and AWMSG to ensure patient voice is at the heart of any decision-making by regulatory bodies.
英国全国罕见病患者组织
行动与倡导
信件由儿科肾脏病学家联合署名并提交至AIFA [Agenzia Italiana del Farmaco – 意大利药品管理局]，寻求对研究性药品[用于罕见肾脏疾病]的同情用药授权。
Lettere scritte ad AIFA insieme e su richiesta di nefrologi pediatrici per chiedere uso compassionevole di farmaci sperimentali.
国家罕见病患者组织，意大利
行动与倡导
……该组织的旗舰活动——一年一度的印美罕见病桥接峰会汇聚了罕见病各方利益相关者，包括科学家、患者倡导者、政府官员、生物制药高管和政策专家，他们共同致力于同一目标：改变全球4亿罕见病患者的未来医疗前景。
国际罕见病患者组织，美国
以下百分比突出显示了227个患者群体如何与监管机构互动并倡导患者利益。由于受访者可能在多个领域有所代表，百分比总和可能不等于100%。
互动
139 提及
59 提及
45 提及
21 提及
8 提及
6 提及
39 提及
26 提及
13 提及
19 提及
7 提及
7 提及
3 提及
2 提及
19 提及
15 提及
4 提及
7 提及
7 提及
3 提及
2 提及
1 提及
行动与倡导
49 提及
31 提及
13 提及
5 提及
46 提及
25 提及
12 提及
6 提及
3 提及
23 提及
9 提及
8 提及
2 提及
2 提及
1 提及
1 提及
12 提及
6 提及
6 提及
8 提及
5 提及
3 提及
2 提及
2 提及
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