翻訳は主にAIによるものです。これらは随時更新されます。
希少疾患患者グループの48%が規制当局に対して患者の利益を代表しています。HTAおよび償還審査への参加が最も一般的（26%）であり、14%が公平な医療アクセスを促進し、11%が医療政策および法律に影響を与えています。
48%の希少疾患の回答者が、医薬品規制当局に対して患者の利益を「定期的に」または「時々」代表している
各希少疾患サブタイプを代表する患者グループ
478 件の患者グループ（27 種類のサブタイプ）
インタラクション
AME（筋萎縮性側索硬化症ではなく、脊髄性筋萎縮症）のブラジル連邦法第14,154/2021号に基づく新生児スクリーニング拡大プログラム（新生児かかと採血スクリーニングプログラム）への組み込み、およびクリチバ市レベルならびにパラナ州全体における関連法令の整備、そして現在パラナ州での完全実施。
Inclusão da AME na expansão do teste do pezinho, Lei 14154/21, além da legislação em Curitiba e no Paraná. E agora a efetivação no Paraná.
ブラジル希少疾患患者団体
インタラクション
TSA（結節性硬化症協会）は、NICE（国立医療技術評価機構）、SMC（スコットランド医薬品コンソーシアム）、AWMSG（全ウェールズ医薬品戦略グループ）と連携し、規制機関によるあらゆる意思決定の中心に患者の声が置かれるよう取り組んでいます。
The TSA works with NICE, SMC, and AWMSG to ensure patient voice is at the heart of any decision-making by regulatory bodies.
英国希少疾患患者グループ
アクションと支援活動
書簡は小児腎臓専門医の要請により共同執筆され、AIFA [Agenzia Italiana del Farmaco – イタリア医薬品庁] に提出されました。これは、[希少腎疾患に対する] 治験薬の人道的使用許可を求めるものでした。
Lettere scritte ad AIFA insieme e su richiesta di nefrologi pediatrici per chiedere uso compassionevole di farmaci sperimentali.
希少疾患患者団体（全国）、イタリア
アクションと支援活動
…この組織の主力イベントである年次Indo US Bridging RARE Summitは、希少疾患の関係者を一堂に集めます。科学者、患者擁護者、政府関係者、バイオファーマの幹部、そして政策専門家が参加し、世界中で希少疾患を抱えて生きる4億人のケアの未来を変革するという共通の目標を共有しています。
国際希少疾患患者グループ、米国
以下のパーセンテージは、227の患者グループが規制当局とどのように関わり、患者の利益を擁護しているかを示しています。回答者は複数の分野で代表されている場合があるため、パーセンテージの合計が100%にならない場合があります。
インタラクション
139 メンション
59 メンション
45 メンション
21 メンション
8 メンション
6 メンション
39 メンション
26 メンション
13 メンション
19 メンション
7 メンション
7 メンション
3 メンション
2 メンション
19 メンション
15 メンション
4 メンション
7 メンション
7 メンション
3 メンション
2 メンション
1 メンション
アクションと支援活動
49 メンション
31 メンション
13 メンション
5 メンション
46 メンション
25 メンション
12 メンション
6 メンション
3 メンション
23 メンション
9 メンション
8 メンション
2 メンション
2 メンション
1 メンション
1 メンション
12 メンション
6 メンション
6 メンション
8 メンション
5 メンション
3 メンション
2 メンション
2 メンション
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