Переклади переважно виконані за допомогою ШІ. Вони будуть оновлюватися з часом.
55% груп пацієнтів із нервово-м'язовими захворюваннями повідомляють, що «регулярно» або «іноді» представляють інтереси пацієнтів, при цьому 35% беруть участь в оцінці медичних технологій (HTA) та перегляді умов відшкодування. Їхня провідна діяльність — сприяння рівному доступу до медичної допомоги (16%), за якою слідує покращення доступу до терапій при рідкісних та надрідкісних захворюваннях (14%).
55% респондентів з Нервово-м'язові захворювання «Регулярно» або «Іноді» представляють інтереси пацієнтів перед регуляторними органами у сфері лікарських засобів
Групи пацієнтів, що представляють кожен підтип Нервово-м'язові захворювання
74 груп пацієнтів у 6 підтипах
взаємодії
Представництво інтересів пацієнтів із СМА [спінальна м'язова атрофія] на засіданні CONITEC [Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – Національний комітет з включення медичних технологій] у грудні 2025 року; подання відповідей та рекомендацій до попередніх звітів CONITEC щодо відшкодування вартості лікування СМА; а також мобілізація громадської участі у відкритих консультаціях.
Representação de pacientes com AME na reunião da Conitec ocorrida em dezembro de 2025; respostas e recomendações aos relatórios preliminares da Conitec sobre incorporação de medicamentos para AME; mobilização popular para consultas públicas.
Національна група пацієнтів з нервово-м'язовими захворюваннями, Бразилія
взаємодії
Ми давали свідчення на засіданнях Консультативних комітетів FDA [Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів] [Advisory Committees] та допомагали організовувати зустрічі з розробки лікарських засобів за участю пацієнтів.
We have testified at FDA Adcomms and have helped organize Patient-Focused Drug Development meetings; we also regularly submit comments in response to FDA RFIs.
Національна група пацієнтів з нервово-м'язовими захворюваннями, США
дії та адвокація
Активно виступала за доступ до лікування, а потім за включення СМА [спінальної м'язової атрофії] до Панелі скринінгу новонароджених.
Heavily advocated for access to treatment and then for SMA to be added to the Newborn Screening Panel. Still advocate for adult access, but there has been less opportunity. I have personally also advocated for better access overall to medicines, as it always felt wrong to try and compete for standard of care treatments.
Національна група пацієнтів з нервово-м'язовими захворюваннями, Нова Зеландія
дії та адвокація
Переслідування судових дій для забезпечення доступу до Qalsody (тофersen) — лікування, яке отримало схвалення FDA [Управління з контролю за продуктами харчування та ліками] та EMA [Європейське агентство з лікарських засобів] — для сімейного БАС [бічний аміотрофічний склероз], пов'язаного з мутацією SOD1.
SOD1 mutasyonlu Ailesel ALS hastalığı için FDA, EMA onayı almış Tofersen (Qalsody) ilacına erişim konusunda hukuksal mücadele.
Національна група пацієнтів з нервово-м'язовими захворюваннями, Туреччина
Відсотки нижче показують, як 37 групи пацієнтів взаємодіють з регуляторами та відстоюють інтереси пацієнтів. Оскільки респонденти можуть бути представлені в більш ніж одній сфері, відсотки можуть не становити 100%.
взаємодії
26 згадки
13 згадки
10 згадки
1 згадка
1 згадка
1 згадка
4 згадки
2 згадки
1 згадка
1 згадка
3 згадки
2 згадки
1 згадка
2 згадки
2 згадки
1 згадка
1 згадка
дії та адвокація
11 згадки
6 згадки
5 згадки
5 згадки
3 згадки
1 згадка
1 згадка
3 згадки
2 згадки
1 згадка
3 згадки
2 згадки
1 згадка
2 згадки
2 згадки
ОТРИМАТИ ЗВІТ
Наше дослідження охоплює 2 262 групи пацієнтів, що представляють 100 країн і 45 терапевтичних напрямків. Зразковий звіт демонструє глибину аналізу для окремої країни або терапевтичного напрямку. Щоб отримати доступ до інших звітів, будь ласка, зв'яжіться з нами.
Відвідайте patient-view.com, щоб отримати більше інформації, або напишіть електронного листа: Алекс Вайк, alexwyke@patient-view.com
