Tłumaczenia są głównie generowane przez AI. Będą one aktualizowane z czasem.
55% grup pacjentów z chorobami nerwowo-mięśniowymi deklaruje reprezentowanie interesów pacjentów „regularnie" lub „czasami", przy czym 35% uczestniczy w ocenach technologii medycznych (HTA) i przeglądach refundacyjnych. Ich wiodącą działalnością jest ułatwianie równego dostępu do opieki zdrowotnej (16%), a następnie poprawa dostępu do terapii rzadkich i ultrarzadkich (14%).
55% respondentów z Choroby nerwowo-mięśniowe „Regularnie" lub „Czasami" reprezentuje interesy pacjentów przed organami regulacyjnymi ds. leków
Grupy pacjentów reprezentujące każdy podtyp Choroby nerwowo-mięśniowe
74 grup pacjentów w 6 podtypach
interakcje
Reprezentacja pacjentów z SMA [Rdzeniowy Zanik Mięśni] na posiedzeniu CONITEC [Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – Narodowy Komitet ds. Włączania Technologii Zdrowotnych] odbytym w grudniu 2025 r.; składanie odpowiedzi i zaleceń do wstępnych raportów CONITEC dotyczących refundacji terapii SMA; oraz mobilizacja udziału społecznego w otwartych konsultacjach.
Representação de pacientes com AME na reunião da Conitec ocorrida em dezembro de 2025; respostas e recomendações aos relatórios preliminares da Conitec sobre incorporação de medicamentos para AME; mobilização popular para consultas públicas.
Krajowa grupa pacjentów z chorobami nerwowo-mięśniowymi, Brazylia
interakcje
Składaliśmy zeznania przed komisjami doradczymi FDA [Food and Drug Administration] i pomagaliśmy organizować spotkania Patient-Focused Drug Development [Opracowywanie Leków Skoncentrowane na Pacjencie].
We have testified at FDA Adcomms and have helped organize Patient-Focused Drug Development meetings; we also regularly submit comments in response to FDA RFIs.
Krajowa grupa pacjentów z chorobami nerwowo-mięśniowymi, USA
działania i rzecznictwo
Aktywnie zabiegała o dostęp do leczenia, a następnie o włączenie SMA [Rdzeniowego Zaniku Mięśni] do Panelu Badań Przesiewowych Noworodków.
Heavily advocated for access to treatment and then for SMA to be added to the Newborn Screening Panel. Still advocate for adult access, but there has been less opportunity. I have personally also advocated for better access overall to medicines, as it always felt wrong to try and compete for standard of care treatments.
Krajowa grupa pacjentów z chorobami nerwowo-mięśniowymi, Nowa Zelandia
działania i rzecznictwo
Dążenie do uzyskania dostępu do Qalsody (tofersen) — leku, który otrzymał zatwierdzenie FDA [Food and Drug Administration] i EMA [European Medicines Agency] — dla rodzinnego ALS [stwardnienia zanikowego bocznego] związanego z mutacją SOD1, na drodze prawnej.
SOD1 mutasyonlu Ailesel ALS hastalığı için FDA, EMA onayı almış Tofersen (Qalsody) ilacına erişim konusunda hukuksal mücadele.
Krajowa grupa pacjentów z chorobami nerwowo-mięśniowymi, Turcja
Poniższe wartości procentowe pokazują, jak 37 grup pacjentów współpracuje z regulatorami i reprezentuje interesy pacjentów. Ponieważ respondenci mogą być reprezentowani w więcej niż jednym obszarze, wartości procentowe mogą nie sumować się do 100%.
interakcje
26 wzmianki
13 wzmianki
10 wzmianki
1 wzmianka
1 wzmianka
1 wzmianka
4 wzmianki
2 wzmianki
1 wzmianka
1 wzmianka
3 wzmianki
2 wzmianki
1 wzmianka
2 wzmianki
2 wzmianki
1 wzmianka
1 wzmianka
działania i rzecznictwo
11 wzmianki
6 wzmianki
5 wzmianki
5 wzmianki
3 wzmianki
1 wzmianka
1 wzmianka
3 wzmianki
2 wzmianki
1 wzmianka
3 wzmianki
2 wzmianki
1 wzmianka
2 wzmianki
2 wzmianki
POBIERZ RAPORT
Nasze badania obejmują 2 262 grupy pacjentów reprezentujące 100 krajów i 45 obszarów terapeutycznych. Przykładowy raport pokazuje głębokość analizy dla pojedynczego kraju lub obszaru terapeutycznego. Aby uzyskać dostęp do innych raportów, prosimy o kontakt.
Odwiedź patient-view.com, aby uzyskać więcej informacji lub napisz e-mail: Alex Wyke, alexwyke@patient-view.com
