Übersetzungen sind hauptsächlich KI-generiert. Diese werden im Laufe der Zeit aktualisiert.
55 % der neuromuskulären Patientengruppen geben an, Patienteninteressen „regelmäßig" oder „manchmal" zu vertreten, wobei 35 % an Health Technology Assessment (HTA)- und Erstattungsüberprüfungen teilnehmen. Ihre führende Aktivität ist die Förderung eines gleichberechtigten Zugangs zur Gesundheitsversorgung (16 %), gefolgt von der Verbesserung des Zugangs zu seltenen und ultra-seltenen Therapien (14 %).
55 % der Befragten aus Neuromuskuläre Erkrankungen vertreten gegenüber Arzneimittelzulassungsbehörden „regelmäßig" oder „manchmal" die Interessen der Patienten
Patientengruppen, die jeden Neuromuskuläre Erkrankungen-Subtyp repräsentieren
74 Patientengruppen über 6 Untertypen
Interaktionen
Vertretung von Patienten mit SMA [Spinale Muskelatrophie] bei der CONITEC [Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – Nationaler Ausschuss für die Aufnahme von Gesundheitstechnologien]-Sitzung im Dezember 2025; Einreichung von Stellungnahmen und Empfehlungen zu den vorläufigen Berichten von CONITEC über die Erstattung von SMA-Behandlungen; sowie Mobilisierung der öffentlichen Beteiligung an offenen Konsultationen.
Representação de pacientes com AME na reunião da Conitec ocorrida em dezembro de 2025; respostas e recomendações aos relatórios preliminares da Conitec sobre incorporação de medicamentos para AME; mobilização popular para consultas públicas.
Nationale neuromuskuläre Patientengruppe, Brasilien
Interaktionen
Wir haben bei FDA [Food and Drug Administration] Adcomms [Advisory Committees] ausgesagt und haben dabei geholfen, Patient-Focused Drug Development-Treffen zu organisieren.
We have testified at FDA Adcomms and have helped organize Patient-Focused Drug Development meetings; we also regularly submit comments in response to FDA RFIs.
Nationale neuromuskuläre Patientengruppe, USA
Aktionen & Interessenvertretung
Setzte sich intensiv für den Zugang zu Behandlungen und dafür ein, dass SMA [Spinale Muskelatrophie] in das Neugeborenen-Screening-Panel aufgenommen wird.
Heavily advocated for access to treatment and then for SMA to be added to the Newborn Screening Panel. Still advocate for adult access, but there has been less opportunity. I have personally also advocated for better access overall to medicines, as it always felt wrong to try and compete for standard of care treatments.
Nationale neuromuskuläre Patientengruppe, Neuseeland
Aktionen & Interessenvertretung
Rechtliche Schritte zur Sicherung des Zugangs zu Qalsody (Tofersen) – einer Behandlung, die die Zulassung der FDA [Food and Drug Administration] und der EMA [European Medicines Agency] erhalten hat – für familiäre ALS [Amyotrophe Lateralsklerose] im Zusammenhang mit der SOD1-Mutation.
SOD1 mutasyonlu Ailesel ALS hastalığı için FDA, EMA onayı almış Tofersen (Qalsody) ilacına erişim konusunda hukuksal mücadele.
Nationale neuromuskuläre Patientengruppe, Türkei
Die nachstehenden Prozentsätze verdeutlichen, wie die 37 Patientengruppen mit Regulierungsbehörden interagieren und für Patienteninteressen eintreten. Da Befragte in mehr als einem Bereich vertreten sein können, müssen die Prozentsätze nicht 100 % ergeben.
Interaktionen
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Aktionen & Interessenvertretung
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