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55% dos grupos de pacientes neuromusculares relatam representar os interesses dos pacientes "regularmente" ou "às vezes", com 35% participando de avaliações de Avaliação de Tecnologia em Saúde (ATS) e reembolso. Sua principal atividade é facilitar o acesso equitativo aos cuidados de saúde (16%), seguida pela melhoria do acesso a terapias raras e ultrarraras (14%).
55% dos entrevistados de Doenças neuromusculares 'Regularmente' ou 'Às vezes' representam os interesses dos pacientes junto aos reguladores de medicamentos
Grupos de pacientes representando cada subtipo de Doenças neuromusculares
74 grupos de pacientes em 6 subtipos
interações
Representação de pacientes com AME [Atrofia Muscular Espinhal] na reunião da CONITEC [Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS] realizada em dezembro de 2025; envio de respostas e recomendações aos relatórios preliminares da CONITEC sobre o reembolso de tratamentos para AME; e mobilização da participação pública em consultas abertas.
Representação de pacientes com AME na reunião da Conitec ocorrida em dezembro de 2025; respostas e recomendações aos relatórios preliminares da Conitec sobre incorporação de medicamentos para AME; mobilização popular para consultas públicas.
Grupo nacional de pacientes com doenças neuromusculares, Brasil
interações
Testemunhamos perante o FDA [Food and Drug Administration] Adcomms [Comitês Consultivos] e ajudamos a organizar reuniões de Desenvolvimento de Medicamentos Centrado no Paciente.
We have testified at FDA Adcomms and have helped organize Patient-Focused Drug Development meetings; we also regularly submit comments in response to FDA RFIs.
Grupo nacional de pacientes com doenças neuromusculares, EUA
ações & defesa
Defendeu fortemente o acesso ao tratamento e, em seguida, para que a AME [Atrofia Muscular Espinhal] fosse incluída no Painel de Triagem Neonatal.
Heavily advocated for access to treatment and then for SMA to be added to the Newborn Screening Panel. Still advocate for adult access, but there has been less opportunity. I have personally also advocated for better access overall to medicines, as it always felt wrong to try and compete for standard of care treatments.
Grupo nacional de pacientes com doenças neuromusculares, Nova Zelândia
ações & defesa
Buscando ação legal para garantir acesso ao Qalsody (tofersen) — um tratamento que recebeu aprovação da FDA [Food and Drug Administration] e da EMA [European Medicines Agency] — para ELA [Esclerose Lateral Amiotrófica] Familiar associada à mutação SOD1.
SOD1 mutasyonlu Ailesel ALS hastalığı için FDA, EMA onayı almış Tofersen (Qalsody) ilacına erişim konusunda hukuksal mücadele.
Grupo nacional de pacientes com doenças neuromusculares, Turquia
As porcentagens abaixo destacam como os 37 grupos de pacientes interagem com reguladores e defendem os interesses dos pacientes. Como os respondentes podem estar representados em mais de uma área, as porcentagens podem não totalizar 100%.
interações
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ações & defesa
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Nossa pesquisa abrange 2.262 grupos de pacientes representando 100 países e 45 áreas terapêuticas. O relatório de amostra mostra a profundidade da análise para um único país ou área terapêutica. Para acessar outros relatórios, entre em contato.
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