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55% dos grupos de doentes neuromusculares afirmam representar os interesses dos doentes "regularmente" ou "às vezes", com 35% a participar em avaliações de Avaliação de Tecnologias de Saúde (ATS) e de reembolso. A sua principal atividade é facilitar o acesso equitativo aos cuidados de saúde (16%), seguida da melhoria do acesso a terapias raras e ultra-raras (14%).
55% dos inquiridos de Doenças neuromusculares "Regularmente" ou "Às vezes" representam os interesses dos doentes junto das entidades reguladoras de medicamentos
Grupos de doentes que representam cada subtipo de Doenças neuromusculares
74 grupos de doentes em 6 subtipos
interações
Representação de doentes com AME [Atrofia Muscular Espinhal] na reunião da CONITEC [Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS] realizada em dezembro de 2025; submissão de respostas e recomendações aos relatórios preliminares da CONITEC sobre o reembolso de tratamentos para a AME; e mobilização da participação pública em consultas abertas.
Representação de pacientes com AME na reunião da Conitec ocorrida em dezembro de 2025; respostas e recomendações aos relatórios preliminares da Conitec sobre incorporação de medicamentos para AME; mobilização popular para consultas públicas.
Grupo nacional de doentes com doenças neuromusculares, Brasil
interações
Testemunhámos em Adcomms [Comités Consultivos] da FDA [Food and Drug Administration] e ajudámos a organizar reuniões de Desenvolvimento de Medicamentos Centrado no Doente.
We have testified at FDA Adcomms and have helped organize Patient-Focused Drug Development meetings; we also regularly submit comments in response to FDA RFIs.
Grupo nacional de doentes com doenças neuromusculares, EUA
ações & defesa
Defendeu fortemente o acesso ao tratamento e, posteriormente, a inclusão da AME [Atrofia Muscular Espinhal] no Painel de Rastreio Neonatal.
Heavily advocated for access to treatment and then for SMA to be added to the Newborn Screening Panel. Still advocate for adult access, but there has been less opportunity. I have personally also advocated for better access overall to medicines, as it always felt wrong to try and compete for standard of care treatments.
Grupo nacional de doentes com doenças neuromusculares, Nova Zelândia
ações & defesa
A tomar medidas legais para garantir o acesso ao Qalsody (tofersen) — um tratamento que recebeu aprovação da FDA [Food and Drug Administration] e da EMA [Agência Europeia de Medicamentos] — para a ELA [Esclerose Lateral Amiotrófica] Familiar associada à mutação SOD1.
SOD1 mutasyonlu Ailesel ALS hastalığı için FDA, EMA onayı almış Tofersen (Qalsody) ilacına erişim konusunda hukuksal mücadele.
Grupo nacional de doentes com doenças neuromusculares, Turquia
As percentagens abaixo destacam como os 37 grupos de doentes interagem com os reguladores e defendem os interesses dos doentes. Como os respondentes podem estar representados em mais de uma área, as percentagens podem não totalizar 100%.
interações
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ações & defesa
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A nossa investigação abrange 2.262 grupos de doentes representando 100 países e 45 áreas terapêuticas. O relatório de amostra mostra-lhe a profundidade da análise para um único país ou área terapêutica. Para aceder a outros relatórios, por favor entre em contacto.
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