Oversættelser er primært AI-genererede. Disse vil blive opdateret over tid.
55% af neuromuskulære patientgrupper rapporterer, at de repræsenterer patientinteresser "regelmæssigt" eller "nogle gange", mens 35% deltager i Health Technology Assessment (HTA) og refusionsvurderinger. Deres primære aktivitet er at fremme lige adgang til sundhedsydelser (16%), efterfulgt af forbedring af adgangen til sjældne og ultrasjældne behandlinger (14%).
55 % af respondenterne fra Neuromuskulære sygdomme 'Regelmæssigt' eller 'Nogle gange' repræsenterer patientinteresser over for lægemiddelregulatorer
Patientgrupper, der repræsenterer hver Neuromuskulære sygdomme-undertype
74 patientgrupper på tværs af 6 undertyper
interaktioner
Repræsentation af patienter med SMA [Spinal Muskelatrofi] ved CONITEC [Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – National Committee for Health Technology Incorporation]-mødet afholdt i december 2025; indsendelse af svar og anbefalinger til CONITEC's foreløbige rapporter om refusion af SMA-behandlinger; samt mobilisering af offentlig deltagelse i åbne høringer.
Representação de pacientes com AME na reunião da Conitec ocorrida em dezembro de 2025; respostas e recomendações aos relatórios preliminares da Conitec sobre incorporação de medicamentos para AME; mobilização popular para consultas públicas.
Nationalt patientgruppe for neuromuskulære sygdomme, Brasilien
interaktioner
Vi har afgivet vidnesbyrd ved FDA's [Food and Drug Administration] Adcomms [rådgivende udvalg] og har hjulpet med at organisere Patient-Focused Drug Development-møder.
We have testified at FDA Adcomms and have helped organize Patient-Focused Drug Development meetings; we also regularly submit comments in response to FDA RFIs.
Nationalt patientgruppe for neuromuskulære sygdomme, USA
handlinger & fortalervirksomhed
Gik stærkt ind for adgang til behandling og derefter for, at SMA [Spinal Muskelatrofi] skulle tilføjes til Nyfødt Screeningspanelet.
Heavily advocated for access to treatment and then for SMA to be added to the Newborn Screening Panel. Still advocate for adult access, but there has been less opportunity. I have personally also advocated for better access overall to medicines, as it always felt wrong to try and compete for standard of care treatments.
Nationalt patientgruppe for neuromuskulære tilstande, New Zealand
handlinger & fortalervirksomhed
Forfølger retssag for at sikre adgang til Qalsody (tofersen) — en behandling, der har modtaget godkendelse fra FDA [Food and Drug Administration] og EMA [European Medicines Agency] — til familiær ALS [Amyotrofisk Lateral Sklerose] forbundet med SOD1-mutationen.
SOD1 mutasyonlu Ailesel ALS hastalığı için FDA, EMA onayı almış Tofersen (Qalsody) ilacına erişim konusunda hukuksal mücadele.
Nationalt patientgruppe for neuromuskulære sygdomme, Tyrkiet
Procentdelene nedenfor fremhæver, hvordan de 37 patientgrupper interagerer med regulerende myndigheder og varetager patientinteresser. Da respondenter kan være repræsenteret i mere end ét område, er procentdelene muligvis ikke lig med 100%.
interaktioner
26 omtaler
13 omtaler
10 omtaler
1 omtale
1 omtale
1 omtale
4 omtaler
2 omtaler
1 omtale
1 omtale
3 omtaler
2 omtaler
1 omtale
2 omtaler
2 omtaler
1 omtale
1 omtale
handlinger & fortalervirksomhed
11 omtaler
6 omtaler
5 omtaler
5 omtaler
3 omtaler
1 omtale
1 omtale
3 omtaler
2 omtaler
1 omtale
3 omtaler
2 omtaler
1 omtale
2 omtaler
2 omtaler
FÅ RAPPORTEN
Vores forskning dækker 2.262 patientgrupper, der repræsenterer 100 lande og 45 terapiområder. Eksempelrapporten viser dig dybden af analysen for et enkelt land eller terapiområde. For at få adgang til andre rapporter bedes du kontakte os.
Besøg patient-view.com for at få mere information eller e-mail: Alex Wyke, alexwyke@patient-view.com
