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El 55% de los grupos de pacientes neuromusculares afirma representar los intereses de los pacientes "regularmente" o "a veces", y el 35% participa en evaluaciones de Tecnología Sanitaria (ETS) y revisiones de reembolso. Su actividad principal es facilitar el acceso equitativo a la atención sanitaria (16%), seguida de la mejora del acceso a terapias raras y ultrararas (14%).
55 % de los encuestados de Enfermedades neuromusculares 'Regularmente' o 'A veces' representan los intereses de los pacientes ante los reguladores de medicamentos
Grupos de pacientes que representan cada subtipo de Enfermedades neuromusculares
74 grupos de pacientes en 6 subtipos
interacciones
Representación de pacientes con AME [Atrofia Muscular Espinal] en la reunión de CONITEC [Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – Comisión Nacional para la Incorporación de Tecnologías en el SUS] celebrada en diciembre de 2025; presentación de respuestas y recomendaciones a los informes preliminares de CONITEC sobre el reembolso de los tratamientos para la AME; y movilización de la participación pública en consultas abiertas.
Representação de pacientes com AME na reunião da Conitec ocorrida em dezembro de 2025; respostas e recomendações aos relatórios preliminares da Conitec sobre incorporação de medicamentos para AME; mobilização popular para consultas públicas.
Grupo nacional de pacientes con enfermedades neuromusculares, Brasil
interacciones
Hemos testificado ante los Adcomms [Comités Asesores] de la FDA [Administración de Alimentos y Medicamentos] y hemos ayudado a organizar reuniones de Desarrollo de Medicamentos Centrado en el Paciente.
We have testified at FDA Adcomms and have helped organize Patient-Focused Drug Development meetings; we also regularly submit comments in response to FDA RFIs.
Grupo nacional de pacientes con enfermedades neuromusculares, EE. UU.
acciones y defensa
Abogó firmemente por el acceso al tratamiento y luego para que la AME [Atrofia Muscular Espinal] fuera incluida en el Panel de Cribado Neonatal.
Heavily advocated for access to treatment and then for SMA to be added to the Newborn Screening Panel. Still advocate for adult access, but there has been less opportunity. I have personally also advocated for better access overall to medicines, as it always felt wrong to try and compete for standard of care treatments.
Grupo nacional de pacientes con enfermedades neuromusculares, Nueva Zelanda
acciones y defensa
Emprendiendo acciones legales para garantizar el acceso a Qalsody (tofersen) — un tratamiento que ha recibido la aprobación de la FDA [Food and Drug Administration] y la EMA [European Medicines Agency] — para la ELA [Esclerosis Lateral Amiotrófica] familiar asociada con la mutación SOD1.
SOD1 mutasyonlu Ailesel ALS hastalığı için FDA, EMA onayı almış Tofersen (Qalsody) ilacına erişim konusunda hukuksal mücadele.
Grupo nacional de pacientes con enfermedades neuromusculares, Turquía
Los porcentajes a continuación destacan cómo los 37 grupos de pacientes interactúan con los reguladores y abogan por los intereses de los pacientes. Dado que los encuestados pueden estar representados en más de un área, los porcentajes pueden no sumar el 100%.
interacciones
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acciones y defensa
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