Çeviriler öncelikli olarak yapay zeka tarafından yapılmaktadır. Bunlar zamanla güncellenecektir.
Nöromüsküler hasta gruplarının %55'i hasta çıkarlarını "düzenli olarak" veya "bazen" temsil ettiklerini bildirirken, %35'i Sağlık Teknolojisi Değerlendirmesi (HTA) ve geri ödeme incelemelerine katılmaktadır. Öncü faaliyetleri sağlık hizmetlerine eşit erişimi kolaylaştırmak (%16), bunu nadir ve ultra-nadir tedavilere erişimi iyileştirmek (%14) izlemektedir.
%55 oranındaki Nöromüsküler hastalıklar katılımcısı, hasta çıkarlarını ilaç düzenleyici kurumlarına 'Düzenli olarak' veya 'Bazen' temsil etmektedir
Her Nöromüsküler hastalıklar alt türünü temsil eden hasta grupları
74 hasta grubu, 6 alt tür genelinde
etkileşimler
SMA [Spinal Musküler Atrofi] hastalarının Aralık 2025'te gerçekleştirilen CONITEC [Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – Sağlık Teknolojisi Entegrasyonu Ulusal Komitesi] toplantısında temsil edilmesi; SMA tedavilerinin geri ödenmesine ilişkin CONITEC'in ön raporlarına yanıt ve önerilerin sunulması; ve açık istişarelerde kamuoyunun katılımının sağlanması.
Representação de pacientes com AME na reunião da Conitec ocorrida em dezembro de 2025; respostas e recomendações aos relatórios preliminares da Conitec sobre incorporação de medicamentos para AME; mobilização popular para consultas públicas.
Ulusal nöromüsküler hastalıklar hasta grubu, Brezilya
etkileşimler
FDA [Gıda ve İlaç İdaresi] Adcomms [Danışma Komiteleri]'nde tanıklık ettik ve Hasta Odaklı İlaç Geliştirme toplantıları düzenlenmesine yardımcı olduk.
We have testified at FDA Adcomms and have helped organize Patient-Focused Drug Development meetings; we also regularly submit comments in response to FDA RFIs.
Ulusal nöromüsküler hastalıklar hasta grubu, ABD
eylemler & savunuculuk
Tedaviye erişim ve ardından SMA'nın [Spinal Musküler Atrofi] Yenidoğan Tarama Paneli'ne eklenmesi için yoğun biçimde savunuculuk yaptı.
Heavily advocated for access to treatment and then for SMA to be added to the Newborn Screening Panel. Still advocate for adult access, but there has been less opportunity. I have personally also advocated for better access overall to medicines, as it always felt wrong to try and compete for standard of care treatments.
Ulusal nöromüsküler hastalıklar hasta grubu, Yeni Zelanda
eylemler & savunuculuk
Qalsody (tofersen) — FDA [Gıda ve İlaç İdaresi] ve EMA [Avrupa İlaçlar Ajansı] onayı almış bir tedavi — için SOD1 mutasyonuyla ilişkili Ailevi ALS [Amyotrofik Lateral Skleroz] hastalarının tedaviye erişimini sağlamak amacıyla hukuki işlem başlatılması.
SOD1 mutasyonlu Ailesel ALS hastalığı için FDA, EMA onayı almış Tofersen (Qalsody) ilacına erişim konusunda hukuksal mücadele.
Türkiye nöromüsküler hastalıklar ulusal hasta grubu
Aşağıdaki yüzdeler, 37 hasta grubunun düzenleyicilerle nasıl etkileşime girdiğini ve hasta çıkarlarını nasıl savunduğunu vurgulamaktadır. Katılımcılar birden fazla alanda temsil edilebildiğinden, yüzdeler toplamda %100'e ulaşmayabilir.
etkileşimler
26 bahsetmeler
13 bahsetmeler
10 bahsetmeler
1 bahset
1 bahset
1 bahset
4 bahsetmeler
2 bahsetmeler
1 bahset
1 bahset
3 bahsetmeler
2 bahsetmeler
1 bahset
2 bahsetmeler
2 bahsetmeler
1 bahset
1 bahset
eylemler & savunuculuk
11 bahsetmeler
6 bahsetmeler
5 bahsetmeler
5 bahsetmeler
3 bahsetmeler
1 bahset
1 bahset
3 bahsetmeler
2 bahsetmeler
1 bahset
3 bahsetmeler
2 bahsetmeler
1 bahset
2 bahsetmeler
2 bahsetmeler
RAPORU AL
Araştırmamız, 100 ülkeyi ve 45 terapi alanını temsil eden 2.262 hasta grubunu kapsamaktadır. Örnek rapor, tek bir ülke veya terapi alanı için analiz derinliğini göstermektedir. Diğer raporlara erişmek için lütfen bizimle iletişime geçin.
Daha fazla bilgi toplamak için patient-view.com adresini ziyaret edin veya e-posta gönderin: Alex Wyke, alexwyke@patient-view.com
