Переводы в основном выполнены с помощью ИИ. Они будут обновляться со временем.
55% групп пациентов с нервно-мышечными заболеваниями сообщают, что «регулярно» или «иногда» представляют интересы пациентов, при этом 35% участвуют в оценке медицинских технологий (HTA) и проверках возмещения расходов. Их основная деятельность — обеспечение равного доступа к медицинской помощи (16%), за которым следует улучшение доступа к редким и ультраредким методам лечения (14%).
55 % респондентов из Нервно-мышечные заболевания «Регулярно» или «Иногда» представляют интересы пациентов перед регуляторными органами в сфере лекарственных средств
Группы пациентов, представляющие каждый подтип Нервно-мышечные заболевания
74 групп пациентов по 6 подтипам
взаимодействия
Представительство пациентов со СМА [спинальная мышечная атрофия] на заседании CONITEC [Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS — Национальный комитет по включению медицинских технологий] в декабре 2025 года; представление ответов и рекомендаций на предварительные отчёты CONITEC о возмещении стоимости методов лечения СМА; а также мобилизация общественного участия в открытых консультациях.
Representação de pacientes com AME na reunião da Conitec ocorrida em dezembro de 2025; respostas e recomendações aos relatórios preliminares da Conitec sobre incorporação de medicamentos para AME; mobilização popular para consultas públicas.
Национальная группа пациентов с нервно-мышечными заболеваниями, Бразилия
взаимодействия
Мы давали показания на заседаниях консультативных комитетов FDA [Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов] и помогали организовывать встречи в рамках программы разработки лекарственных препаратов с учётом интересов пациентов.
We have testified at FDA Adcomms and have helped organize Patient-Focused Drug Development meetings; we also regularly submit comments in response to FDA RFIs.
Национальная группа пациентов с нервно-мышечными заболеваниями, США
действия и защита интересов
Активно выступала за доступ к лечению, а затем за включение СМА [спинальной мышечной атрофии] в панель скрининга новорождённых.
Heavily advocated for access to treatment and then for SMA to be added to the Newborn Screening Panel. Still advocate for adult access, but there has been less opportunity. I have personally also advocated for better access overall to medicines, as it always felt wrong to try and compete for standard of care treatments.
Национальная группа пациентов с нервно-мышечными заболеваниями, Новая Зеландия
действия и защита интересов
Судебное преследование с целью обеспечения доступа к Qalsody (тоферсен) — препарату, получившему одобрение FDA [Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов] и EMA [Европейское агентство по лекарственным средствам] — для лечения семейного БАС [бокового амиотрофического склероза], связанного с мутацией SOD1.
SOD1 mutasyonlu Ailesel ALS hastalığı için FDA, EMA onayı almış Tofersen (Qalsody) ilacına erişim konusunda hukuksal mücadele.
Национальная группа пациентов с нервно-мышечными заболеваниями, Турция
Приведённые ниже проценты отражают, как 37 групп пациентов взаимодействуют с регуляторами и отстаивают интересы пациентов. Поскольку респонденты могут быть представлены более чем в одной области, сумма процентов может не составлять 100%.
взаимодействия
26 упоминания
13 упоминания
10 упоминания
1 упомянуть
1 упомянуть
1 упомянуть
4 упоминания
2 упоминания
1 упомянуть
1 упомянуть
3 упоминания
2 упоминания
1 упомянуть
2 упоминания
2 упоминания
1 упомянуть
1 упомянуть
действия и защита интересов
11 упоминания
6 упоминания
5 упоминания
5 упоминания
3 упоминания
1 упомянуть
1 упомянуть
3 упоминания
2 упоминания
1 упомянуть
3 упоминания
2 упоминания
1 упомянуть
2 упоминания
2 упоминания
ПОЛУЧИТЬ ОТЧЕТ
Наше исследование охватывает 2 262 группы пациентов, представляющие 100 стран и 45 терапевтических областей. Образец отчёта демонстрирует глубину анализа для отдельной страны или терапевтической области. Для получения доступа к другим отчётам, пожалуйста, свяжитесь с нами.
Посетите patient-view.com, чтобы получить дополнительную информацию, или напишите по электронной почте: Alex Wyke, alexwyke@patient-view.com
