Översättningar är primärt AI-genererade. Dessa kommer att uppdateras över tid.
55 % av neuromuskulära patientgrupper uppger att de företräder patientintressen "regelbundet" eller "ibland", och 35 % deltar i utvärderingar av medicinsk teknologi (HTA) och ersättningsbeslut. Deras främsta aktivitet är att underlätta jämlik tillgång till hälso- och sjukvård (16 %), följt av att förbättra tillgången till sällsynta och ultrasällsynta behandlingar (14 %).
55 % av respondenterna från Neuromuskulära sjukdomar "Regelbundet" eller "Ibland" representerar patientintressen inför läkemedelsmyndigheter
Patientgrupper som representerar varje Neuromuskulära sjukdomar-undertyp
74 patientgrupper inom 6 undertyper
interaktioner
Representation av patienter med SMA [Spinal Muskelatrofi] vid CONITEC [Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – Nationella kommittén för införlivande av hälsoteknik] mötet som hölls i december 2025; inlämning av svar och rekommendationer till CONITEC:s preliminära rapporter om ersättning för SMA-behandlingar; samt mobilisering av allmänhetens deltagande i öppna samråd.
Representação de pacientes com AME na reunião da Conitec ocorrida em dezembro de 2025; respostas e recomendações aos relatórios preliminares da Conitec sobre incorporação de medicamentos para AME; mobilização popular para consultas públicas.
Nationell patientgrupp för neuromuskulära sjukdomar, Brasilien
interaktioner
Vi har vittnat vid FDA:s [Food and Drug Administration] Adcomms [rådgivande kommittéer] och har hjälpt till att organisera möten för patientfokuserad läkemedelsutveckling.
We have testified at FDA Adcomms and have helped organize Patient-Focused Drug Development meetings; we also regularly submit comments in response to FDA RFIs.
Nationell patientgrupp för neuromuskulära sjukdomar, USA
åtgärder & påverkansarbete
Kämpade hårt för tillgång till behandling och sedan för att SMA [Spinal Muskelatrofi] skulle läggas till i nyföddhetsscreeningpanelen.
Heavily advocated for access to treatment and then for SMA to be added to the Newborn Screening Panel. Still advocate for adult access, but there has been less opportunity. I have personally also advocated for better access overall to medicines, as it always felt wrong to try and compete for standard of care treatments.
Nationell patientgrupp för neuromuskulära sjukdomar, Nya Zeeland
åtgärder & påverkansarbete
Att vidta rättsliga åtgärder för att säkra tillgång till Qalsody (tofersen) — en behandling som har fått godkännande av FDA [Food and Drug Administration] och EMA [European Medicines Agency] — för familjär ALS [Amyotrofisk lateralskleros] associerad med SOD1-mutationen.
SOD1 mutasyonlu Ailesel ALS hastalığı için FDA, EMA onayı almış Tofersen (Qalsody) ilacına erişim konusunda hukuksal mücadele.
Nationell patientgrupp för neuromuskulära sjukdomar, Turkiet
Procentsatserna nedan belyser hur de 37 patientgrupperna interagerar med tillsynsmyndigheter och förespråkar patientintressen. Eftersom respondenter kan vara representerade inom mer än ett område behöver procentsatserna inte summera till 100 %.
interaktioner
26 omnämnanden
13 omnämnanden
10 omnämnanden
1 omnämnande
1 omnämnande
1 omnämnande
4 omnämnanden
2 omnämnanden
1 omnämnande
1 omnämnande
3 omnämnanden
2 omnämnanden
1 omnämnande
2 omnämnanden
2 omnämnanden
1 omnämnande
1 omnämnande
åtgärder & påverkansarbete
11 omnämnanden
6 omnämnanden
5 omnämnanden
5 omnämnanden
3 omnämnanden
1 omnämnande
1 omnämnande
3 omnämnanden
2 omnämnanden
1 omnämnande
3 omnämnanden
2 omnämnanden
1 omnämnande
2 omnämnanden
2 omnämnanden
HÄMTA RAPPORTEN
Vår forskning omfattar 2 262 patientgrupper som representerar 100 länder och 45 terapiområden. Exempelrapporten visar dig djupet av analysen för ett enskilt land eller terapiområde. För att få tillgång till andra rapporter, vänligen kontakta oss.
Besök patient-view.com för mer information eller e-posta: Alex Wyke, alexwyke@patient-view.com
