신경근육 질환

상호작용

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2025년 12월에 개최된 CONITEC[Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – 국가 보건 기술 도입 위원회] 회의에서 SMA[척수성 근위축증] 환자 대표 참여; SMA 치료제 급여 적용에 관한 CONITEC 예비 보고서에 대한 의견 및 권고안 제출; 공개 협의에서의 공공 참여 동원.

Representação de pacientes com AME na reunião da Conitec ocorrida em dezembro de 2025; respostas e recomendações aos relatórios preliminares da Conitec sobre incorporação de medicamentos para AME; mobilização popular para consultas públicas.

상호작용

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저희는 FDA[식품의약국] 자문위원회[Adcomms]에서 증언하였으며, 환자 중심 의약품 개발 회의를 조직하는 데 도움을 드렸습니다.

We have testified at FDA Adcomms and have helped organize Patient-Focused Drug Development meetings; we also regularly submit comments in response to FDA RFIs.

활동 및 옹호

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치료 접근성을 강력히 옹호하고, 이후 SMA[척수성 근위축증]가 신생아 선별검사 패널에 추가되도록 적극적으로 활동했습니다.

Heavily advocated for access to treatment and then for SMA to be added to the Newborn Screening Panel. Still advocate for adult access, but there has been less opportunity. I have personally also advocated for better access overall to medicines, as it always felt wrong to try and compete for standard of care treatments.

활동 및 옹호

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SOD1 돌연변이와 관련된 가족성 ALS[근위축성 측삭 경화증] 환자를 위해 FDA[미국 식품의약국] 및 EMA[유럽의약품청]의 승인을 받은 치료제인 Qalsody(tofersen)에 대한 접근권 확보를 위한 법적 조치를 추진 중입니다.

SOD1 mutasyonlu Ailesel ALS hastalığı için FDA, EMA onayı almış Tofersen (Qalsody) ilacına erişim konusunda hukuksal mücadele.