Vertalingen zijn voornamelijk AI-gegenereerd. Deze worden na verloop van tijd bijgewerkt.
55% van de neuromusculaire patiëntengroepen geeft aan patiëntenbelangen "regelmatig" of "soms" te behartigen, waarbij 35% deelneemt aan Health Technology Assessment (HTA) en vergoedingsbeoordelingen. Hun voornaamste activiteit is het bevorderen van gelijke toegang tot gezondheidszorg (16%), gevolgd door het verbeteren van de toegang tot zeldzame en ultrazeldzame therapieën (14%).
55% van de respondenten van Neuromusculaire ziekten vertegenwoordigt 'Regelmatig' of 'Soms' de belangen van patiënten bij geneesmiddelenautoriteiten
Patiëntengroepen die elk Neuromusculaire ziekten-subtype vertegenwoordigen
74 patiëntgroepen verdeeld over 6 subtypen
interacties
Vertegenwoordiging van patiënten met SMA [Spinale Musculaire Atrofie] op de CONITEC [Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – Nationale Commissie voor de Incorporatie van Gezondheidstechnologie] vergadering gehouden in december 2025; indiening van reacties en aanbevelingen op de voorlopige rapporten van CONITEC over de vergoeding van SMA-behandelingen; en mobilisatie van publieke deelname aan open consultaties.
Representação de pacientes com AME na reunião da Conitec ocorrida em dezembro de 2025; respostas e recomendações aos relatórios preliminares da Conitec sobre incorporação de medicamentos para AME; mobilização popular para consultas públicas.
Nationale patiëntengroep voor neuromusculaire aandoeningen, Brazilië
interacties
We hebben getuigd bij FDA [Food and Drug Administration] Adcomms [Advisory Committees] en hebben geholpen bij het organiseren van Patient-Focused Drug Development-bijeenkomsten.
We have testified at FDA Adcomms and have helped organize Patient-Focused Drug Development meetings; we also regularly submit comments in response to FDA RFIs.
Nationale patiëntengroep voor neuromusculaire aandoeningen, VS
acties & belangenbehartiging
Sterk gepleit voor toegang tot behandeling en vervolgens voor het toevoegen van SMA [Spinale Musculaire Atrofie] aan het Neonatale Screeningspanel.
Heavily advocated for access to treatment and then for SMA to be added to the Newborn Screening Panel. Still advocate for adult access, but there has been less opportunity. I have personally also advocated for better access overall to medicines, as it always felt wrong to try and compete for standard of care treatments.
Nationale patiëntengroep voor neuromusculaire aandoeningen, Nieuw-Zeeland
acties & belangenbehartiging
Juridische stappen ondernemen om toegang te verkrijgen tot Qalsody (tofersen) — een behandeling die goedkeuring heeft gekregen van de FDA [Food and Drug Administration] en EMA [European Medicines Agency] — voor Familiaire ALS [Amyotrofische Laterale Sclerose] geassocieerd met de SOD1-mutatie.
SOD1 mutasyonlu Ailesel ALS hastalığı için FDA, EMA onayı almış Tofersen (Qalsody) ilacına erişim konusunda hukuksal mücadele.
Nationale patiëntengroep voor neuromusculaire aandoeningen, Turkije
De onderstaande percentages laten zien hoe de 37 patiëntengroepen omgaan met regelgevers en opkomen voor patiëntenbelangen. Omdat respondenten in meer dan één gebied vertegenwoordigd kunnen zijn, hoeven de percentages niet op te tellen tot 100%.
interacties
26 vermeldingen
13 vermeldingen
10 vermeldingen
1 vermelding
1 vermelding
1 vermelding
4 vermeldingen
2 vermeldingen
1 vermelding
1 vermelding
3 vermeldingen
2 vermeldingen
1 vermelding
2 vermeldingen
2 vermeldingen
1 vermelding
1 vermelding
acties & belangenbehartiging
11 vermeldingen
6 vermeldingen
5 vermeldingen
5 vermeldingen
3 vermeldingen
1 vermelding
1 vermelding
3 vermeldingen
2 vermeldingen
1 vermelding
3 vermeldingen
2 vermeldingen
1 vermelding
2 vermeldingen
2 vermeldingen
ONTVANG HET RAPPORT
Ons onderzoek omvat 2.262 patiëntengroepen die 100 landen en 45 therapeutische gebieden vertegenwoordigen. Het voorbeeldrapport toont u de diepgang van de analyse voor één land of therapeutisch gebied. Neem contact met ons op voor toegang tot andere rapporten.
Bezoek patient-view.com voor meer informatie of e-mail: Alex Wyke, alexwyke@patient-view.com
