Oversettelser er primært AI-genererte. Disse vil bli oppdatert over tid.
55 % av nevromuskulære pasientorganisasjoner oppgir at de representerer pasientinteresser «regelmessig» eller «av og til», og 35 % deltar i vurderinger knyttet til metodevurdering (HTA) og refusjon. Deres viktigste aktivitet er å fremme likeverdig tilgang til helsetjenester (16 %), etterfulgt av å forbedre tilgangen til sjeldne og ultrasjelne behandlinger (14 %).
55 % av respondentene fra Nevromuskulære sykdommer representerer pasientinteresser overfor legemiddelregulatorer 'Regelmessig' eller 'Av og til'
Pasientgrupper som representerer hver Nevromuskulære sykdommer-undertype
74 pasientgrupper på tvers av 6 undertyper
interaksjoner
Representasjon av pasienter med SMA [Spinal Muskelatrofi] på CONITEC [Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – Nasjonal komité for innlemmelse av helseteknologi] møtet avholdt i desember 2025; innsending av svar og anbefalinger til CONITECs foreløpige rapporter om refusjon av SMA-behandlinger; og mobilisering av offentlig deltakelse i åpne høringer.
Representação de pacientes com AME na reunião da Conitec ocorrida em dezembro de 2025; respostas e recomendações aos relatórios preliminares da Conitec sobre incorporação de medicamentos para AME; mobilização popular para consultas públicas.
Nasjonal pasientgruppe for nevromuskulære tilstander, Brasil
interaksjoner
Vi har vitnet ved FDA [Food and Drug Administration] Adcomms [rådgivende komiteer] og har hjulpet med å organisere pasientfokuserte legemiddelutviklingsmøter.
We have testified at FDA Adcomms and have helped organize Patient-Focused Drug Development meetings; we also regularly submit comments in response to FDA RFIs.
Nasjonal pasientgruppe for nevromuskulære tilstander, USA
handlinger & påvirkning
Jobbet sterkt for tilgang til behandling og deretter for at SMA [Spinal Muskelatrofi] skulle legges til i Nyfødt Screeningpanelet.
Heavily advocated for access to treatment and then for SMA to be added to the Newborn Screening Panel. Still advocate for adult access, but there has been less opportunity. I have personally also advocated for better access overall to medicines, as it always felt wrong to try and compete for standard of care treatments.
Nasjonal pasientgruppe for nevromuskulære tilstander, New Zealand
handlinger & påvirkning
Forfølger rettslige skritt for å sikre tilgang til Qalsody (tofersen) — en behandling som har fått godkjenning fra FDA [Food and Drug Administration] og EMA [European Medicines Agency] — for familiær ALS [Amyotrofisk lateral sklerose] assosiert med SOD1-mutasjonen.
SOD1 mutasyonlu Ailesel ALS hastalığı için FDA, EMA onayı almış Tofersen (Qalsody) ilacına erişim konusunda hukuksal mücadele.
Nasjonal pasientgruppe for nevromuskulære tilstander, Tyrkia
Prosentandelene nedenfor fremhever hvordan de 37 pasientgruppene samhandler med regulatorer og taler for pasientinteresser. Siden respondenter kan være representert i mer enn ett område, er det ikke sikkert at prosentandelene summerer til 100 %.
interaksjoner
26 omtaler
13 omtaler
10 omtaler
1 nevn
1 nevn
1 nevn
4 omtaler
2 omtaler
1 nevn
1 nevn
3 omtaler
2 omtaler
1 nevn
2 omtaler
2 omtaler
1 nevn
1 nevn
handlinger & påvirkning
11 omtaler
6 omtaler
5 omtaler
5 omtaler
3 omtaler
1 nevn
1 nevn
3 omtaler
2 omtaler
1 nevn
3 omtaler
2 omtaler
1 nevn
2 omtaler
2 omtaler
FÅ RAPPORTEN
Vår forskning dekker 2 262 pasientgrupper som representerer 100 land og 45 terapiområder. Eksempelrapporten viser deg dybden av analysen for ett enkelt land eller terapiområde. For å få tilgang til andre rapporter, ta gjerne kontakt.
Besøk patient-view.com for mer informasjon eller e-post: Alex Wyke, alexwyke@patient-view.com
