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55 % des groupes de patients neuromusculaires déclarent représenter les intérêts des patients « régulièrement » ou « parfois », et 35 % participent aux évaluations des technologies de santé (HTA) et aux examens de remboursement. Leur activité principale est de faciliter l'accès équitable aux soins de santé (16 %), suivie par l'amélioration de l'accès aux thérapies rares et ultra-rares (14 %).
55 % des répondants de Maladies neuromusculaires représentent «Régulièrement» ou «Parfois» les intérêts des patients auprès des autorités réglementaires du médicament
Groupes de patients représentant chaque sous-type Maladies neuromusculaires
74 groupes de patients répartis sur 6 sous-types
interactions
Représentation des patients atteints d'AMY [Amyotrophie Musculaire Spinale] lors de la réunion du CONITEC [Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – Comité national pour l'incorporation des technologies en santé] tenue en décembre 2025 ; soumission de réponses et de recommandations aux rapports préliminaires du CONITEC sur le remboursement des traitements de l'AMY ; et mobilisation de la participation du public aux consultations ouvertes.
Representação de pacientes com AME na reunião da Conitec ocorrida em dezembro de 2025; respostas e recomendações aos relatórios preliminares da Conitec sobre incorporação de medicamentos para AME; mobilização popular para consultas públicas.
Groupe national de patients atteints de maladies neuromusculaires, Brésil
interactions
Nous avons témoigné lors des Adcomms [comités consultatifs] de la FDA [Food and Drug Administration] et avons contribué à l'organisation de réunions sur le développement de médicaments axé sur les patients.
We have testified at FDA Adcomms and have helped organize Patient-Focused Drug Development meetings; we also regularly submit comments in response to FDA RFIs.
Groupe national de patients atteints de maladies neuromusculaires, États-Unis
actions et plaidoyer
A fortement plaidé pour l'accès au traitement et pour que l'AME [Amyotrophie Spinale] soit ajoutée au Panel de dépistage néonatal.
Heavily advocated for access to treatment and then for SMA to be added to the Newborn Screening Panel. Still advocate for adult access, but there has been less opportunity. I have personally also advocated for better access overall to medicines, as it always felt wrong to try and compete for standard of care treatments.
Groupe national de patients atteints de maladies neuromusculaires, Nouvelle-Zélande
actions et plaidoyer
Engager des actions en justice pour obtenir l'accès au Qalsody (tofersen) — un traitement ayant reçu l'approbation de la FDA [Food and Drug Administration] et de l'EMA [European Medicines Agency] — pour la SLA [Sclérose Latérale Amyotrophique] familiale associée à la mutation SOD1.
SOD1 mutasyonlu Ailesel ALS hastalığı için FDA, EMA onayı almış Tofersen (Qalsody) ilacına erişim konusunda hukuksal mücadele.
Groupe national de patients atteints de maladies neuromusculaires, Turquie
Les pourcentages ci-dessous mettent en évidence la manière dont les 37 groupes de patients interagissent avec les régulateurs et défendent les intérêts des patients. Les répondants pouvant être représentés dans plusieurs domaines, les pourcentages peuvent ne pas totaliser 100 %.
interactions
26 mentions
13 mentions
10 mentions
1 mention
1 mention
1 mention
4 mentions
2 mentions
1 mention
1 mention
3 mentions
2 mentions
1 mention
2 mentions
2 mentions
1 mention
1 mention
actions et plaidoyer
11 mentions
6 mentions
5 mentions
5 mentions
3 mentions
1 mention
1 mention
3 mentions
2 mentions
1 mention
3 mentions
2 mentions
1 mention
2 mentions
2 mentions
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