Käännökset ovat pääasiassa tekoälypohjaisia. Niitä päivitetään ajan myötä.
55 % neuromuskulaarisista potilasryhmistä ilmoittaa edustavansa potilaiden etuja "säännöllisesti" tai "joskus", ja 35 % osallistuu terveysteknologian arviointiin (HTA) ja korvattavuuden arviointeihin. Niiden tärkein toiminta on tasapuolisen terveydenhuollon saatavuuden edistäminen (16 %), jota seuraa harvinaisten ja erittäin harvinaisten hoitojen saatavuuden parantaminen (14 %).
55 % vastaajista, jotka työskentelevät Neuromuskulaariset sairaudet-alalla, edustaa potilaiden etuja lääkeviranomaisille 'Säännöllisesti' tai 'Joskus'
Potilasryhmät, jotka edustavat kutakin Neuromuskulaariset sairaudet-alatyyppiä
74 potilasryhmää 6 alatyypissä
vuorovaikutukset
SMA-potilaiden [Spinaalinen lihasatrofia] edustus CONITEC:n [Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – kansallinen terveysteknologian arviointikomitea] kokouksessa joulukuussa 2025; vastausten ja suositusten toimittaminen CONITEC:n alustaviin raportteihin SMA-hoitojen korvattavuudesta; sekä julkisen osallistumisen mobilisointi avoimissa kuulemisissa.
Representação de pacientes com AME na reunião da Conitec ocorrida em dezembro de 2025; respostas e recomendações aos relatórios preliminares da Conitec sobre incorporação de medicamentos para AME; mobilização popular para consultas públicas.
Kansallinen neuromuskulaaristen sairauksien potilasryhmä, Brasilia
vuorovaikutukset
Olemme todistaneet FDA:n [Food and Drug Administration] Adcomms [Advisory Committees] -kokouksissa ja olemme auttaneet järjestämään potilaslähtöisen lääkekehityksen kokouksia.
We have testified at FDA Adcomms and have helped organize Patient-Focused Drug Development meetings; we also regularly submit comments in response to FDA RFIs.
Kansallinen neuromuskulaaristen sairauksien potilasryhmä, USA
toiminta ja edunvalvonta
Ajoi voimakkaasti hoidon saatavuuden puolesta ja sen jälkeen SMA:n [spinaalisen lihasatrofian] lisäämiseksi vastasyntyneiden seulontapaneeliin.
Heavily advocated for access to treatment and then for SMA to be added to the Newborn Screening Panel. Still advocate for adult access, but there has been less opportunity. I have personally also advocated for better access overall to medicines, as it always felt wrong to try and compete for standard of care treatments.
Kansallinen neuromuskulaaristen sairauksien potilasryhmä, Uusi-Seelanti
toiminta ja edunvalvonta
Oikeustoimiin ryhtyminen Qalsody (tofersen) -hoidon saamiseksi — hoito, joka on saanut FDA:n [Food and Drug Administration] ja EMA:n [European Medicines Agency] hyväksynnän — SOD1-mutaatioon liittyvän familiaalisen ALS:n [amyotrofinen lateraaliskleroosi] hoitoon.
SOD1 mutasyonlu Ailesel ALS hastalığı için FDA, EMA onayı almış Tofersen (Qalsody) ilacına erişim konusunda hukuksal mücadele.
Kansallinen neuromuskulaaristen sairauksien potilasryhmä, Turkki
Alla olevat prosenttiosuudet korostavat, kuinka 37 potilasryhmää on vuorovaikutuksessa viranomaisten kanssa ja ajaa potilaiden etuja. Koska vastaajat voivat olla edustettuina useammalla kuin yhdellä alueella, prosenttiosuudet eivät välttämättä ole yhteensä 100 %.
vuorovaikutukset
26 maininnat
13 maininnat
10 maininnat
1 maininta
1 maininta
1 maininta
4 maininnat
2 maininnat
1 maininta
1 maininta
3 maininnat
2 maininnat
1 maininta
2 maininnat
2 maininnat
1 maininta
1 maininta
toiminta ja edunvalvonta
11 maininnat
6 maininnat
5 maininnat
5 maininnat
3 maininnat
1 maininta
1 maininta
3 maininnat
2 maininnat
1 maininta
3 maininnat
2 maininnat
1 maininta
2 maininnat
2 maininnat
HANKI RAPORTTI
Tutkimuksemme kattaa 2 262 potilasryhmää, jotka edustavat 100 maata ja 45 terapia-aluetta. Näyteraportti näyttää sinulle analyysin syvyyden yksittäisen maan tai terapia-alueen osalta. Saadaksesi käyttöösi muita raportteja, otathan meihin yhteyttä.
Vieraile osoitteessa patient-view.com saadaksesi lisätietoja tai lähetä sähköpostia: Alex Wyke, alexwyke@patient-view.com
