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Il 55% dei gruppi di pazienti neuromuscolari dichiara di rappresentare gli interessi dei pazienti "regolarmente" o "a volte", con il 35% che partecipa alle valutazioni delle tecnologie sanitarie (HTA) e alle revisioni dei rimborsi. La loro attività principale è facilitare l'accesso equo all'assistenza sanitaria (16%), seguita dal miglioramento dell'accesso alle terapie rare e ultra-rare (14%).
55% dei rispondenti provenienti da Malattie neuromuscolari rappresenta "Regolarmente" o "A volte" gli interessi dei pazienti presso le autorità regolatorie dei farmaci
Gruppi di pazienti che rappresentano ogni sottotipo di Malattie neuromuscolari
74 gruppi di pazienti in 6 sottotipi
interazioni
Rappresentanza dei pazienti affetti da SMA [Atrofia Muscolare Spinale] alla riunione del CONITEC [Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – Commissione Nazionale per l'Incorporazione delle Tecnologie nel SUS] tenutasi nel dicembre 2025; presentazione di risposte e raccomandazioni ai rapporti preliminari del CONITEC sul rimborso dei trattamenti per la SMA; e mobilitazione della partecipazione pubblica nelle consultazioni aperte.
Representação de pacientes com AME na reunião da Conitec ocorrida em dezembro de 2025; respostas e recomendações aos relatórios preliminares da Conitec sobre incorporação de medicamentos para AME; mobilização popular para consultas públicas.
Gruppo nazionale di pazienti con patologie neuromuscolari, Brasile
interazioni
Abbiamo testimoniato presso i comitati consultivi (Adcomm) della FDA [Food and Drug Administration] e abbiamo contribuito a organizzare incontri di sviluppo dei farmaci incentrati sui pazienti.
We have testified at FDA Adcomms and have helped organize Patient-Focused Drug Development meetings; we also regularly submit comments in response to FDA RFIs.
Gruppo nazionale di pazienti con patologie neuromuscolari, USA
azioni e advocacy
Ha fortemente sostenuto l'accesso al trattamento e poi l'inserimento dell'SMA [Atrofia Muscolare Spinale] nel Pannello di Screening Neonatale.
Heavily advocated for access to treatment and then for SMA to be added to the Newborn Screening Panel. Still advocate for adult access, but there has been less opportunity. I have personally also advocated for better access overall to medicines, as it always felt wrong to try and compete for standard of care treatments.
Gruppo nazionale di pazienti con patologie neuromuscolari, Nuova Zelanda
azioni e advocacy
Intraprendere un'azione legale per garantire l'accesso a Qalsody (tofersen) — un trattamento che ha ricevuto l'approvazione della FDA [Food and Drug Administration] e dell'EMA [European Medicines Agency] — per la SLA [Sclerosi Laterale Amiotrofica] familiare associata alla mutazione SOD1.
SOD1 mutasyonlu Ailesel ALS hastalığı için FDA, EMA onayı almış Tofersen (Qalsody) ilacına erişim konusunda hukuksal mücadele.
Gruppo nazionale di pazienti con patologie neuromuscolari, Turchia
Le percentuali seguenti evidenziano come i 37 gruppi di pazienti interagiscono con le autorità regolatorie e si fanno portavoce degli interessi dei pazienti. Poiché i partecipanti possono essere rappresentati in più di un'area, le percentuali potrebbero non totalizzare il 100%.
interazioni
26 menzioni
13 menzioni
10 menzioni
1 menzione
1 menzione
1 menzione
4 menzioni
2 menzioni
1 menzione
1 menzione
3 menzioni
2 menzioni
1 menzione
2 menzioni
2 menzioni
1 menzione
1 menzione
azioni e advocacy
11 menzioni
6 menzioni
5 menzioni
5 menzioni
3 menzioni
1 menzione
1 menzione
3 menzioni
2 menzioni
1 menzione
3 menzioni
2 menzioni
1 menzione
2 menzioni
2 menzioni
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