翻訳は主にAIによるものです。これらは随時更新されます。
神経筋疾患患者グループの55%が、患者の利益を「定期的に」または「時々」代表していると報告しており、35%が医療技術評価（HTA）および償還審査に参加しています。主要な活動は、医療への公平なアクセスの促進（16%）であり、次いで希少疾患および超希少疾患治療へのアクセス改善（14%）となっています。
55%の神経筋疾患の回答者が、医薬品規制当局に対して患者の利益を「定期的に」または「時々」代表している
各神経筋疾患サブタイプを代表する患者グループ
74 件の患者グループ（6 種類のサブタイプ）
インタラクション
2025年12月に開催されたCONITEC（Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – 国家保健技術導入委員会）会議におけるSMA（脊髄性筋萎縮症）患者の代表参加、SMA治療の償還に関するCONITECの予備報告書への回答および勧告の提出、ならびにオープンコンサルテーションへの市民参加の促進。
Representação de pacientes com AME na reunião da Conitec ocorrida em dezembro de 2025; respostas e recomendações aos relatórios preliminares da Conitec sobre incorporação de medicamentos para AME; mobilização popular para consultas públicas.
ブラジル、神経筋疾患患者団体（全国）
インタラクション
私たちはFDA（食品医薬品局）のAdcomm（諮問委員会）で証言を行い、患者中心の医薬品開発会議の開催を支援してきました。
We have testified at FDA Adcomms and have helped organize Patient-Focused Drug Development meetings; we also regularly submit comments in response to FDA RFIs.
全米神経筋疾患患者グループ（米国）
アクションと支援活動
治療へのアクセスと、SMA（脊髄性筋萎縮症）を新生児スクリーニングパネルに追加することを強く提唱しました。
Heavily advocated for access to treatment and then for SMA to be added to the Newborn Screening Panel. Still advocate for adult access, but there has been less opportunity. I have personally also advocated for better access overall to medicines, as it always felt wrong to try and compete for standard of care treatments.
ニュージーランド神経筋疾患患者グループ（全国）
アクションと支援活動
SOD1変異に関連する家族性ALS（筋萎縮性側索硬化症）の患者に対し、FDA（米国食品医薬品局）およびEMA（欧州医薬品庁）の承認を受けた治療薬であるQalsody（トフェルセン）へのアクセスを確保するための法的措置を追求しています。
SOD1 mutasyonlu Ailesel ALS hastalığı için FDA, EMA onayı almış Tofersen (Qalsody) ilacına erişim konusunda hukuksal mücadele.
トルコ、神経筋疾患患者団体（全国）
以下のパーセンテージは、37の患者グループが規制当局とどのように関わり、患者の利益を擁護しているかを示しています。回答者は複数の分野で代表されている場合があるため、パーセンテージの合計が100%にならない場合があります。
インタラクション
26 メンション
13 メンション
10 メンション
1 メンション
1 メンション
1 メンション
4 メンション
2 メンション
1 メンション
1 メンション
3 メンション
2 メンション
1 メンション
2 メンション
2 メンション
1 メンション
1 メンション
アクションと支援活動
11 メンション
6 メンション
5 メンション
5 メンション
3 メンション
1 メンション
1 メンション
3 メンション
2 メンション
1 メンション
3 メンション
2 メンション
1 メンション
2 メンション
2 メンション
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当社のリサーチは、100カ国、45の治療領域を代表する2,262の患者グループを対象としています。サンプルレポートでは、単一の国または治療領域に対する分析の深さをご確認いただけます。その他のレポートへのアクセスについては、お問い合わせください。
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