A fordítások elsősorban mesterséges intelligencia által készültek. Ezek idővel frissülni fognak.
A neuromusculáris betegcsoportok 55%-a „rendszeresen" vagy „néha" képviseli a betegek érdekeit, 35%-uk vesz részt az egészségügyi technológiaértékelési (HTA) és finanszírozási felülvizsgálatokban. Vezető tevékenységük az egészségügyi ellátáshoz való méltányos hozzáférés elősegítése (16%), amelyet a ritka és ultra-ritka terápiákhoz való hozzáférés javítása követ (14%).
55% a Neuromuscularis betegségek területéről érkező válaszadók „Rendszeresen" vagy „Néha" képviselik a betegek érdekeit a gyógyszerszabályozó hatóságoknál
Az egyes Neuromuscularis betegségek altípusokat képviselő betegcsoportok
74 betegcsoport 6 altípus között
interakciók
Az SMA-ban [Spinális Izomatrófia] szenvedő betegek képviselete a 2025 decemberében tartott CONITEC [Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – Nemzeti Egészségügyi Technológiai Befogadási Bizottság] ülésen; válaszok és ajánlások benyújtása a CONITEC SMA-kezelések finanszírozásával kapcsolatos előzetes jelentéseire; valamint a nyilvános részvétel mozgósítása a nyílt konzultációkon.
Representação de pacientes com AME na reunião da Conitec ocorrida em dezembro de 2025; respostas e recomendações aos relatórios preliminares da Conitec sobre incorporação de medicamentos para AME; mobilização popular para consultas públicas.
Nemzeti neuromuscularis betegségek betegcsoportja, Brazília
interakciók
Tanúvallomást tettünk az FDA [Food and Drug Administration – Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal] Adcomms [Tanácsadó Bizottságok] előtt, és segítettünk megszervezni a betegközpontú gyógyszerfejlesztési találkozókat.
We have testified at FDA Adcomms and have helped organize Patient-Focused Drug Development meetings; we also regularly submit comments in response to FDA RFIs.
Nemzeti neuromuscularis betegségek betegcsoportja, USA
tevékenységek és érdekképviselet
Erőteljesen kiállt a kezeléshez való hozzáférésért, majd azért, hogy az SMA [Spinális Izomatrófia] felkerüljön az újszülöttkori szűrőpanel listájára.
Heavily advocated for access to treatment and then for SMA to be added to the Newborn Screening Panel. Still advocate for adult access, but there has been less opportunity. I have personally also advocated for better access overall to medicines, as it always felt wrong to try and compete for standard of care treatments.
Nemzeti neuromuscularis betegségek betegcsoportja, Új-Zéland
tevékenységek és érdekképviselet
Jogi lépések megtétele a Qalsody (tofersen) – egy FDA [Food and Drug Administration, az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága] és EMA [European Medicines Agency, Európai Gyógyszerügynökség] által jóváhagyott kezelés – elérhetőségének biztosítása érdekében az SOD1 mutációhoz kapcsolódó familiáris ALS [Amiotrófiás Laterálszklerózis] esetén.
SOD1 mutasyonlu Ailesel ALS hastalığı için FDA, EMA onayı almış Tofersen (Qalsody) ilacına erişim konusunda hukuksal mücadele.
Nemzeti neuromuscularis betegségek betegcsoportja, Törökország
Az alábbi százalékos arányok azt mutatják be, hogy a 37 betegcsoport hogyan lép kapcsolatba a szabályozó hatóságokkal és képviseli a betegek érdekeit. Mivel a válaszadók egynél több területen is képviseltethetik magukat, a százalékok összege nem feltétlenül éri el a 100%-ot.
interakciók
26 megemlítések
13 megemlítések
10 megemlítések
1 megemlítés
1 megemlítés
1 megemlítés
4 megemlítések
2 megemlítések
1 megemlítés
1 megemlítés
3 megemlítések
2 megemlítések
1 megemlítés
2 megemlítések
2 megemlítések
1 megemlítés
1 megemlítés
tevékenységek és érdekképviselet
11 megemlítések
6 megemlítések
5 megemlítések
5 megemlítések
3 megemlítések
1 megemlítés
1 megemlítés
3 megemlítések
2 megemlítések
1 megemlítés
3 megemlítések
2 megemlítések
1 megemlítés
2 megemlítések
2 megemlítések
TÖLTSE LE A JELENTÉST
Kutatásunk 2 262 betegcsoportot fed le, amelyek 100 országot és 45 terápiás területet képviselnek. A mintajelentés megmutatja az elemzés mélységét egyetlen ország vagy terápiás terület esetében. Más jelentések eléréséhez kérjük, vegye fel velünk a kapcsolatot.
Látogasson el a patient-view.com oldalra további információkért, vagy írjon e-mailt: Alex Wyke, alexwyke@patient-view.com
